• 2014年8月16日

    肌肉萎缩症有望通过移植干细胞进行治疗

        东京8月15日电,京都大学的研究小组在14日一期的英国《自然·通讯》杂志上报告说,他们发现了两种能够促进骨骼肌实现再生的小核糖核酸,向骨骼肌干细胞中添加这两种小核糖核酸后,再移植到患有肌肉萎缩症的实验鼠身上,成功实现了实验鼠骨骼肌的再生。研究小组认为这一成果有望促进对肌肉萎缩症开展治疗。

        肌肉萎缩症是一种损坏人体肌肉的遗传性疾病。由于无法制造支撑肌肉结构的蛋白质,身体随着生长而变得无法运动,是一种难治之症,目前几乎没有有效的治疗方法。

        骨骼肌拥有非常高的再生能力,即使由于激烈的运动受到损伤或者因为疾病出现萎缩,骨骼肌内的干细胞也会通过分裂修复。研究人员认为,如果将能够发育为骨骼肌的干细胞移植到肌肉中,制造出正常蛋白质之后,就能够治疗肌肉萎缩症,但是,骨骼肌干细胞在体外人工培养后,性质会发生变化,随着分裂和转变为其他细胞,会丧失修复能力,即使进行移植也无法发挥作用,最终全部死亡。

        京都大学教授濑原淳子率领的研究小组,在调查骨骼肌干细胞保持修复能力的详细机制时,发现“miR-195”和“miR-497”这两种特定的小核糖核酸在骨骼肌干细胞中活跃发挥作用。小核糖核酸是一类不编码制造蛋白质的单链核糖核酸分子,主要参与控制基因表达。

        研究小组发现,一般的骨骼肌干细胞在试管中培养后,会丧失发育为肌肉细胞的能力,但是如果添加了这两种小核糖核酸,就能够维持修复能力,将这种骨骼肌干细胞移植到患有肌肉萎缩症的实验鼠腿部之后,确认腿部骨骼肌细胞开始增加,实现了肌肉的再生。

        濑原淳子指出:“今后将调查是否能够用这种方法实现人类骨骼肌细胞的再生。如果能够利用诱导多功能干细胞(ips细胞)制作出大批骨骼肌干细胞,就有望治疗和预防肌肉萎缩症。”(新华社)
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