进行性家族性肝内胆汁淤积症是先天性疾病，每数万至数十万人有一人发病，如果没有有效的治疗方法，甚至在成年之前就会死亡。一些患者不堪忍受瘙痒而选择移植肝脏，但是移植后有很多患者会陷入肝功能衰竭，所以最近也不鼓励移植肝脏了。为此，首先遏制瘙痒被认为对于开发其他治疗方法非常重要。
东京大学助教林久允率领的研究小组对进行性家族性肝内胆汁淤积症Ｉ型和ＩＩ型患者进行临床研究时，发现治疗尿素代谢障碍的药物丁酸苯酯（phenylbutyrate，ＰＢ）能有效遏制瘙痒，增加该药剂的投放量后遏制瘙痒的效果也会随之提高。
进行性家族性肝内胆汁淤积症被认为是肝细胞内的ＢＳＰＥ蛋白质功能降低导致的。研究小组在基础研究中证实，丁酸苯酯具有增加ＢＳＰＥ蛋白质功能的效果。
研究小组认为，由于进行性家族性肝内胆汁淤积症患者患者很少，所以开发新药比较困难，从现有药物中发现能有效遏制瘙痒的成分对患者和家属来说都是一个好消息，而且这种药物对于其他肝病带来的瘙痒也可能有效。
这一成果的论文已经刊登在英国在线的《罕见病和孤儿药杂志》（Orphanet Journal of Rare Diseases）上。（新华社）
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