• 2017年6月28日

    旧药“再利用”成医药研究新方向


    德媒称,医生很少谈到特效药。但安妮·伦辛-埃尔认为雷帕霉素是例外。年轻患者服用了这位弗赖堡大学免疫学家开出的这种药物后,症状在短短几周内消失。而此前患者往往经历了多年的求医问药之路。

    据德国《焦点》周刊网站6月22日报道,以马利娜·维泽尔为例,今年11岁的她现在快快乐乐,已经记不起以前的痛苦。马利娜5岁时被确诊患有自身免疫性淋巴细胞增生综合征(ALPS)。她在两年时间内尝试了多种往往具有严重副作用的药物。后来医生给她开了雷帕霉素,她的症状迅速改善。

    马利娜和其他ALPS患者要把他们的幸运归功于医药研究的新方向。雷帕霉素不是一种新药。15年前,移植器官的人就开始服用它来预防器官排异反应。深入分析该药物作用机制后,研究人员也开始尝试用它治疗ALPS,结果成功了。

    今天,寻找现有药物的额外疗效被视为药物开发领域有前途的趋势。行业专家把这称为“再利用”。

    之前已有一些药物的用途发生了变化。60年前,臭名昭著的沙利度胺被用于治疗孕吐,但它会导致严重的新生儿缺陷。如今它被认为是治疗白血病和麻风病的有效药物。伟哥本应成为一种降压药。研究人员偶然发现它还有提高性功能的副作用。

    但这样的发现属于瞎猫碰上死耗子。现在研究人员的做法更有针对性,他们使用先进的分子生物学工具。美国弗吉尼亚州比奥维斯塔公司的阿里斯·佩尔西迪斯说:“所有药物在体内都有很多作用目标,否则它们就不会有副作用。”

    这家生物技术公司的研究人员不在实验室内、而是在计算机上工作。他们分析发挥药效的物质的化学成分,并把相关数据与疾病背后的遗传学和分子生物学机制联系起来。佩尔西迪斯说,这将带来最初仍在计算机上接受测试的“治疗方案”。

    这种新趋势尤其有助于寻找抗癌药物。布鲁塞尔肿瘤学药物再利用项目(ReDO)筛查各种医学刊物以寻找抗肿瘤药物的线索。药理学家发现许多药店有售的药物能抗癌。例如,阿司匹林似乎能降低患结肠癌的风险。

    抗疟疾药物青蒿琥酯也许能防止肿瘤转移,用于治疗糖尿病的二甲双胍或许能防止乳腺癌复发。现在,大型研究正在检验这些药物是否真有这样的效果。一个关键的好处是,这些药物被认为是安全的。它们早已上市,副作用已为人所知。

    ReDO协调员潘·潘特齐亚卡强调,该项目已挽救了生命。例如,血管肉瘤是皮肤癌的一种,其患者通常在两年内死亡。而之前的文献表明,把血管肉瘤癌细胞放入降压药普萘洛尔的溶液中,它们会死亡。现在首批试验表明,绝症患者使用该药后病情大有起色。潘特齐亚卡说:“在100%的案例中肿瘤都缩小了。许多患者的肿瘤消失。”

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